Immer mehr seltene Erkrankungen können medikamentös wirksam behandelt werden. Darauf machen der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) und der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) anlässlich des Internationalen Tages der seltenen Erkrankungen aufmerksam. Nach Angaben der Europäischen Arzneimittelagentur EMA wurden allein in den letzten drei Jahren mehr als 20 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen.
Damit stehen jetzt schon über 100 Orphan Drugs zur Verfügung. 24 weitere sind im Zulassungsverfahren. Diese Entwicklung, so die EMA kürzlich, zeige insbesondere den Erfolg der europäischen Orphan-Drug Verordnung aus dem Jahr 2000.
Große Fortschritte sind Erfolg für alle Beteiligten
„Die großen Fortschritte in der Medizin durch die Entwicklung von Orphan Drugs sind ein Erfolg für alle Beteiligten“, sagt vfa-Hauptgeschäftsführerin Birgit Fischer. „Neue Therapiechancen für Patienten setzten voraus, dass die so geschaffenen Therapiemöglichkeiten die Versorgung erreichen und angewendet werden. Das ist eine Aufgabe, die von den Akteuren des Gesundheitswesens nur gemeinschaftlich gelöst werden kann.“ „Die Industrie ist sich ihrer Verantwortung bewusst und leistet ihren Teil“, betont Henning Fahrenkamp, der Hauptgeschäftsführer des BPI. „Es gibt aber keinen Grund sich zurückzulehnen, denn noch sind die meisten seltenen Erkrankungen nicht wirklich behandel-, geschweige denn heilbar. Die betroffenen Patientinnen und Patienten setzen große Hoffnungen in die Hersteller und das spornt uns zusätzlich an“, so Fahrenkamp.
Rund vier Millionen Menschen in Deutschland betroffen
Seltene Erkrankungen sind kein exotisches Randphänomen. Insgesamt leben in Deutschland rund vier Millionen Menschen mit solchen Leiden. Selten ist eine Krankheit in Europa dann, wenn sie höchstens fünf von 10.000 Menschen betrifft. Der Einzelne steht mit seiner seltenen Erkrankung häufig allein auf weiter Flur, Therapiemöglichkeiten sind oft noch gar nicht vorhanden. In der EU wurde dieses Defizit erkannt und im Jahr 2000 eine Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die Erforschung und Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur gewährt, zum Beispiel werden kleinen Unternehmen Gebühren erlassen. Vor allem aber erhält der Hersteller bestimmte Exklusivrechte für sein Arzneimittel. Auf diese Weise kann die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren für die die Forschung ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen nicht wirtschaftlich darstellbar wäre.
Aktionsbündnis Namse
Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte im Aktionsbündnis Namse zusammengeschlossen. vfa und BPI haben sich hier in erster Linie durch fachliche Begleitung eingebracht. Als ein Ergebnis wurde kürzlich ein Aktionsplan vom Bundesgesundheitsministerium verabschiedet, der zahlreiche konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten vorsieht. „Die Kooperation im Bereich der Orphan Drugs trägt langsam Früchte“, sagt Henning Fahrenkamp. „Wir können auch nur erfolgreich sein, wenn wir uns gegenseitig ergänzen und an einem Strang ziehen. Ein wichtiger politischer Punkt ist für uns dabei aber auch, dass sich die Anstrengungen der Industrie hinterher in der Erstattung niederschlagen.“ „Für mich ist ein wesentlicher Punkt des nationalen Aktionsplans“, so Birgit Fischer, „dass für die Diagnose und Ersttherapie der Erkrankten spezialisierte Kliniken aufgebaut werden und die Anschlussbehandlung dann wieder wohnortnah durch qualitätsgesicherte Arztpraxen erfolgen soll. Diese Verknüpfung wird der Qualitätssicherung und den Versorgungsbedürfnissen der Betroffenen am besten gerecht.“
