Novartis ruft im Rahmen des "Rare Disease Day" dazu auf, mehr in die Forschung von seltenen Krankheiten zu investieren - für ein besseres Verständnis und die Entwicklung spezieller Behandlungen. Am Tag für seltene Krankheiten schließt sich Novartis der internationalen Rare Disease-Community mit der Forderung nach einem globalen Ideenaustausch an, um das Verständnis der seltenen Krankheiten zu vertiefen sowie den bislang unerfüllten medizinischen Bedarf zu adressieren.
Der "Rare Disease Day" - oder Tag der seltenen Krankheiten - ist eine jährliche, internationale Aktion zur Bewusstseinsschaffung für seltene Krankheiten, die von Eurordis in Europa und in den USA von der National Organization for Rare Disorders (NORD) koordiniert wird. Hauptziel des "Rare Disease Day" ist die Sensibilisierung der allgemeinen Öffentlichkeit und Entscheidungsträgern gegenüber seltenen Krankheiten und ihren Auswirkungen auf das Leben der Betroffenen.
Auf Notwendigkeit weiterer Forschungsarbeit aufmerksam machen
"Novartis ist erfreut, den Dialog über seltene Krankheiten voranzutreiben und auf die Notwendigkeit weiterer Forschungsarbeit aufmerksam machen zu können, die für ein besseres Verständnis dieser Krankheiten notwendig ist," merkt Dr. Mark Fishman, Präsident der Novartis Institutes for Biomedical Research (NIBR) an. "Unser Fokus liegt deshalb auf den seltenen Krankheiten, weil wir Patienten helfen möchten, die mit den heute verfügbaren Mitteln nur unzureichend behandelt werden können. Zudem liefert die Erforschung seltener Krankheiten Aufschlüsse über grundlegende Mechanismen in der menschlichen Biologie und Krankheitsentstehung, die oft auch auf häufiger vorkommende Krankheiten anwendbar sind."
Das Unternehmen ist seit mehr als 50 Jahren führend in der Entdeckung und Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten, die das gesamte Spektrum von seltenen Krebsformen bis hin zu invalidisierenden Erbkrankheiten umfassen. In den Fokus der Aufmerksamkeit rückten seltene Krankheiten erstmals 1963, als Ciba - eines der Vorgängerunternehmen von Novartis - Desferal, ein lebensrettendes Mittel bei seltenen Bluterkrankungen, auf den Markt brachte. Heute kann Novartis mit neun Arzneimitteln auf dem Markt aufwarten, die als "Orphan Drugs" ausgewiesen und damit für die Behandlung seltener Krankheiten vorgesehen sind. Zudem verfügt das Unternehmen über eine solide klinische Pipeline, die mehr als 40 aktive präklinische und klinische Forschungsprojekte im Bereich der seltenen Krankheiten umfasst.
Mehr als 6000 seltene Krankheiten bekannt
Mögen diese Krankheiten noch so selten sein, so sind ihre Auswirkungen doch enorm. Heute sind mehr als 6.000 seltene Krankheiten bekannt - allein in Europa und Nordamerika leiden hieran über 60 Millionen Menschen - und weitere Millionen weltweit. Deshalb ist es entscheidend, sowohl in die Grundlagenforschung als auch in translationale Forschung zu investieren. Für ein erfolgreiches Vorantreiben von Innovationen zu Therapien für seltene Krankheiten, müssen sich nach Ansicht von Novartis die globalen Bemühungen weiterhin darauf konzentrieren, ein tieferes Verständnis der bei diesen seltenen Krankheiten gestörten physiologischen Prozesse zu gewinnen, um sich dann der Frage zu widmen, wie diese Erkenntnisse in neue Arzneimittel umgesetzt werden können. Erkenntnisse, die aus der umfassenden wissenschaftlichen Aufarbeitung einer seltenen Krankheit gewonnen werden, haben einen hohen wissenschaftlichen und gesellschaftlichen Wert, weil sie den Wissenschaftlern ein besseres Verständnis von Krankheitsmechanismen liefern, das auch für die Behandlung von häufiger vorkommenden Krankheiten nützlich sein kann.
Novartis 2014 Sponsor und Gastgeber des RE(ACT)-Kongresses
So ist Novartis auch 2014 erneut Sponsor und Gastgeber des RE(ACT)-Kongresses, der zweiten internationalen Konferenz zur Erforschung seltener und vernachlässigter Krankheiten, für deren Organisation die Schweizerischen Stiftungen Gebert Rüf Foundation und Blackswan Foundation verantwortlich zeichnen. Die vom 5. bis 8. März 2014 auf dem Novartis-Campus in Basel stattfindende Konferenz bietet der internationalen Forschungsgemeinschaft die notwendige Plattform, um Kontakte aufzubauen, Ideen auszutauschen und das grundlegende Verständnis der seltenen Krankheiten zu vertiefen.
Novartis ist auch stolz darauf, weltweit Partner der Wahl für Biotechnologie-Unternehmen und akademische Zentren zu sein, die sich um die Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln zur besseren Behandlung einer ganzen Bandbreite von Krankheiten bemühen, die bislang nur unzureichend behandelt werden können. Novartis unterhält Allianzen mit mehr als 300 Partnern sowohl aus dem akademischen als auch aus dem industriellen Sektor, von denen sich viele auf seltene Krankheiten konzentrieren. "Wir werden auch weiterhin nach neuen Möglichkeiten Ausschau halten, um unsere eigenen wissenschaftlichen Erkenntnisse und unsere Expertise in den sonstigen Forschungsbetrieb einzubringen, um schnellstmöglich zu neuen Therapieansätzen für seltene Krankheiten zu gelangen", sagte Dr. Fishman. Novartis engagiert sich nicht nur in der Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten, die die Lebensqualität für betroffene Patienten verbessern, sondern leistet auch Bewusstseinsbildung und Unterstützung für Patienten mit seltenen Krankheiten in der Öffentlichkeit.
