Zahlreiche kürzlich erteilte Zulassungen und laufende Zulassungsverfahren zeigen: Im Jahr 2024 dürften mehr als 40 neue Medikamente gegen unterschiedliche Krankheiten für einen Markteintritt in EU-Ländern in Betracht kommen. Dazu zählen unter anderem Arzneimittel zur Behandlung von Alzheimer-Demenz, Krebs- und Autoimmunerkrankungen. Allerdings ist offen, bei welchen von ihnen die Hersteller eine Möglichkeit sehen, sie auch in Deutschland auf den Markt zu bringen und dort auch dauerhaft anzubieten.
Für die, die dennoch schwer erkranken, könnte ein neues Medikament die Möglichkeiten erweitern, überschießende Immunreaktionen zu dämpfen. Zur Therapie des Post Covid Syndroms (PCS) konnten noch keine neuen Medikamente entwickelt werden. Jedoch sollen im Verlauf von 2024 einige vom Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte ausgewählte Medikamente, die gegen andere Krankheiten schon zugelassen sind, auch für die PCS-Therapie erstattungsfähig werden. Klinische Studien zu Einsatz von mehreren solchen Medikamenten laufen.
Um das Begrenzen deplatzierter Immunreaktionen geht es auch bei der Therapie von Autoimmunkrankheiten. Hierfür könnte es 2024 einige Neuzugänge geben. Dabei stehen zwei seltene Krankheiten im Vordergrund: Bis zu drei Neueinführungen sind möglich gegen paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, bis zu zwei gegen die Nerven und Muskeln betreffende Erkrankung Myasthenia gravis. Aber auch gegen atopische Dermatitis und Multiple Sklerose könnten neue Medikamente verfügbar werden.
Trotz Fortschritten seit der Jahrtausendwende sind immer noch die meisten Krankheiten, die auf ererbten Gendefekten beruhen, nur unzureichend behandelbar. 2024 dürften aber gegen einige von ihnen neue Medikamente die Zulassung erlangen. So könnte eine neuartige Gentherapie für langanhaltende Besserung bei Betroffenen einer Sichelzell-Krankheit oder einer Beta-Thalassämie sorgen. Beide Krankheiten beruhen auf einem genetisch bedingt defekten Hämoglobin in den roten Blutkörperchen. Das besondere dieser Gentherapie: Sie nutzt erstmals die Genschere „Crispr/Cas9“, weil sie zielgenauere Eingriffe ins menschliche Erbgut ermöglicht als die bisherigen gentherapeutischen Methoden. Die EMA hat für diese Therapie Mitte Dezember die Zulassung empfohlen.
Parallel zu Gentherapien entwickeln Unternehmen aber auch andere Medikamente zur Linderung von genetisch bedingten Krankheiten. Die allerdings müssen dann immer wieder angewendet werden. Solche Medikamente könnten 2024 beispielsweise gegen Kofaktor-Molybdän-Mangel und das „CDKL5“-Mangelsyndrom herauskommen, zwei Krankheiten, die mit neurologischen Schädigungen einher gehen und bisher nicht gezielt behandelbar sind. Gleich zwei Medikamente könnten auch zur Linderung von Duchenne-Muskeldystrophie herauskommen, bei der fortschreitend Muskelmasse abgebaut wird.
Viele Medikamente gegen Erbkrankheiten haben von der EU während ihrer Entwicklung den Orphan Drug-Status erhalten, weil sie eine wesentlich verbesserte Behandlung für eine seltene Krankheit versprechen. Dass dies zutrifft, wird stets im Zulassungsverfahren überprüft. Nur wenn sich ihre Überlegenheit zumindest für ein Teil des Patientenkollektivs bestätigt, behalten die Arzneimittel den Status auch nach der Zulassung.
Noch für viele andere Patienten dürften 2024 Medikamente für eine Markteinführung in Betracht kommen, beispielsweise solche mit Herzinsuffizienz, Menopause-Symptomen, Migräne oder Anämie. Ende des Jahres wird man sehen, welche davon das deutsche Gesundheitssystem zugänglich gemacht hat. Für das Jahr 2023 hatte der vfa 45 neue Arzneimittel erwartet. Davon wurden in Deutschland 30 Medikamente eingeführt.
