Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna haben den diesjährigen Nobelpreis für Chemie für die Entwicklung der Crispr/Cas9-Technik erhalten. Diese biochemische Methode ermöglicht das gezielte Verändern von Erbinformation direkt in Zellen, das sogenannte Genome Editing. Dazu vfa-Präsident Han Steutel: "Für die Arzneimittelforschung ist die Crispr/Cas9-Technik von großem Wert. Pharmaunternehmen entwickeln darauf aufbauend Gentherapien für Patienten mit bestimmten Erbkrankheiten und Krebserkrankungen; außerdem nutzen sie die Technik für Laborexperimente, die zur Erfindung anderer Medikamente dienen. So wird die prämierte Technik entscheidend dazu beitragen, dass künftig Patientinnen und Patienten noch besser geholfen werden kann."
Seit einigen Jahren gibt es erste zugelassene Gentherapien für Patienten mit bestimmten angeborenen Gendefekten. Die Therapie führt meist zu einer anhaltenden Besserung ihrer Krankheiten. Dazu müssen einige ihrer Zellen - oft außerhalb des Körpers - aber mit einem zusätzlichen funktionstüchtigen Gen versehen werden. Mit künftigen Gentherapien auf Basis von Crispr/Cas9 dürfte es hingegen gelingen, die defekten Gene selbst zu reparieren.
Mit der Crispr/Cas9-Technik verändern Pharmaforscher auch Immunzellen, die sie Patienten dann zur Bekämpfung bestimmter Krebsarten verabreichen können. Erste Crispr/Cas9-Therapien werden derzeit in klinischen Studien mit Patienten geprüft - auch in Deutschland. Dabei geht es um die Blutbildungsstörungen Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie sowie um B-Zell-Tumore. Zugelassene Crispr/Cas9-Therapien gibt es noch nicht.
Als Werkzeug in der biologisch-medizinischen Forschung ist Crispr/Cas9 enorm hilfreich, weil sich damit viele Experimente wesentlich beschleunigen lassen. Wichtige Forschungsfragen erfordern es beispielsweise oft, einzelne Gene in einem Gewebe gezielt auszuschalten und zu sehen, welche Konsequenzen das für den Stoffwechsel oder andere Lebensvorgänge hat. Bei einzelligen Bakterien oder Hefen ist dieses Vorgehen vergleichsweise einfach. Ähnliche Versuche mit Wirbeltieren erforderten früher lange Vorbereitung. Mit dem Crispr/Cas9-System kann diese Zeit deutlich verkürzt und können auch Versuchstiere eingespart werden.
Die genaue Funktion von Genen und den mit ihrer Hilfe gebildeten Proteinen im Körper zu kennen, ist eine wichtige Voraussetzung für das Erfinden neuer Medikamente. Die Crispr/Cas9-Technik wird ständig weiterentwickelt, etwa um ihre Zuverlässigkeit weiter zu steigern. In der Arzneimittelforschung werden auch diese Neuerungen aufgegriffen.
