Mit einem Festakt haben Teresa Graham, weltweite Pharmachefin von Roche, Prof. Dr. Hagen Pfundner, Leiter von Roche Pharma in Deutschland, Paul Wiggermann, Werkleiter von Roche in Penzberg, und zahlreiche Mitarbeiter des Unternehmens Mitte März 2024 die offizielle Einweihung des neuen Entwicklungszentrums für Gentherapie in Penzberg bei München gefeiert. Mit der Investition von rund 90 Millionen Euro bekennt sich Roche erneut zum Standort Deutschland und trägt der „Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien" der Bundesregierung Rechnung. Am Standort plant das Unternehmen künftig Wirkstoffe für Gentherapien, so genannte Genvektoren, entwickeln und für klinische Studien herzustellen.
Die Gentherapie gilt als eine Schlüsseltechnologie der modernen Medizin. Sie hat großes Potenzial, zahlreiche schwere Krankheiten zu heilen. Deshalb hat Roche bereits im Jahr 2021 mit der Planung und dem Bau des neuen Entwicklungszentrums für Gentherapie am Standort Penzberg begonnen. In der neuen Hightech-Anlage wird das Pharmaunternehmen künftig die Entwicklung von Genvektoren für neuartige Gentherapien vorantreiben. Diese sollen hier auch im industriellen Maßstab für klinische Studien hergestellt werden. Diese Genvektoren, auch „Genfähren" genannt, eröffnen als Transportvehikel für DNA völlig neue Möglichkeiten, die Ursachen verschiedenster schwerer Krankheiten auf DNA-Ebene zu behandeln und in Zukunft sogar heilen zu können. Das neue Entwicklungszentrum für Gentherapie von Roche ist bislang einzigartig in Deutschland.
„In der modernen Medizin ist die Gentherapie dabei, eine Revolution auszulösen. Hier in Penzberg wird Roche in Zukunft mit Hilfe dieser Technologie vollkommen neue und zielgerichtete Therapieformen für Patienten entwickeln", sagt Dr. Claudia Fleischer, Geschäftsführerin von Roche Diagnostics in Deutschland. Auch die Bundesregierung hat die Bedeutung dieser Zukunftstechnologie erkannt. „So zahlt unsere Investition in Penzberg in Höhe von 90 Millionen Euro auf die ,Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien‘ der Bundesregierung ein", sagt Prof. Dr. Hagen Pfundner, Vorstand von Roche Pharma in Deutschland. Er ergänzt: „Mit unseren Investitionen an den verschiedenen Standorten stärken wir die Wertschöpfungsketten im Bereich der Gentherapie in Deutschland, von der technischen Entwicklung und Produktion bis hin zur nationalen Versorgung und dem Export. In diesem Bereich wird Roche in Deutschland zur internationalen Drehscheibe und beliefert Kliniken weltweit."
Den Standort Deutschland im internationalen Wettbewerb bei der Entwicklung dieser wichtigen Zukunftstechnologie zu stärken, ist Ziel der „Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien". Aufgrund der medizinisch-technischen Komplexität von Gen- und Zelltherapien sowie der hohen Investitionssummen und unternehmerischen Risiken eignet sich dieser Bereich wie kaum ein anderer für ein abgestimmtes und verzahntes Vorgehen von Politik, Behörden, Wissenschaft, Versorgung, gesellschaftlichen Akteuren und forschenden Unternehmen. „Ich freue mich sehr, dass Roche von Anfang an Teil der ,Nationalen Strategie' ist", so Pfundner. „Wir sind davon überzeugt, dass der Innovationsstandort Penzberg mit dieser Investition und unseren Kooperationen mit universitären und außeruniversitären Einrichtungen gestärkt wird und Deutschland und Bayern davon profitieren."
Fehlfunktionen oder Mutationen in menschlichen Genen sind die Ursache vieler schwerer Krankheiten. Um sie zu behandeln, werden im Labor hergestellte DNA-Abschnitte oder therapeutische Gene mit der korrekten Erbinformation in die betroffenen Körperzellen des Patienten eingeschleust. Als sichere und zugleich effiziente Transportvehikel, mit denen diese DNA-Abschnitte genau die Zellen erreichen, die sie reparieren sollen, dienen Genvektoren wie rekombinante Adeno-assoziierte virale Vektoren (rAAV). Damit haben Gentherapien das Potenzial, den Verlauf von Krankheiten und damit das Leben von Patienten nachhaltig und deutlich zu verbessern. Mit Hilfe der Gentherapie kann ein Gendefekt gezielt behandelt werden, so dass nicht nur eine Linderung der Symptome einer Krankheit, sondern eine direkte Behandlung der Ursache möglich ist. Damit eröffnet die Gentherapie völlig neue Therapieformen mit dem Potenzial, Krankheiten mit einer einzigen Behandlung zu heilen. „Die Gentherapie steht heute noch am Anfang ihrer Möglichkeiten. Roche entwickelt sie mit einer konsequent gelebten Innovationsstrategie kontinuierlich weiter, damit sie ihren hohen Nutzen für Patienten entfalten kann, für die es heute keine oder nur unzureichende Behandlungsmethoden gibt", sagt Fleischer.
Nach Angaben der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) wurden Ende 2023 weltweit mehr als 2.000 Gentherapien und genetisch modifizierte Zelltherapien erforscht. In der EU und damit auch in Deutschland sind laut Vfa derzeit 15 Gentherapien zugelassen. Im Fokus der Innovationsstrategie von Roche stehen integrierte gentherapeutische Lösungen für schwere Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf. So forscht das Pharmaunternehmen derzeit mit Kooperationspartnern in der Schweiz und den USA an neuen Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von Patienten mit Erkrankungen in den Bereichen Neurologie, Ophthalmologie, Hämophilie und Onkologie.
