Bayer wird mit Acuitas Therapeutics bei der Entwicklung von Lipid-Nanopartikel Systemen für molekulare Therapeutika zusammenarbeiten. Die LNP-Technologie von Acuitas ermöglicht den gezielten Transport von Ribonukleinsäuren (RNA) in die Leber und soll die Gen-Editierungsprogramme von Bayer verstärken. LNPs sind kugelförmige Transportkörperchen, die als Träger für therapeutische Wirkstoffe dienen und ihre therapeutische Fracht intrazellulär abgeben können. Die proprietäre LNP-Technologie von Acuitas wird bereits in mehreren Impfstoffen und Therapeutika in der klinischen Entwicklung eingesetzt, so zum Beispiel in zugelassenen Covid-19-Impfstoffen. Diese Transporttechnologie schützt die beladene Boten-RNA (mRNA) nach Verabreichung und ermöglicht so eine sichere und wirksame Abgabe in die Zellen hinein. Zusätzlich zu mRNA kann Acuitas LNP-Technologie auch zur Verabreichung einer Reihe verschiedener anderer Nukleinsäuretherapeutika verwendet werden, darunter „Small Interfering“-RNA (siRNA), „Antisense“-Oligonukleotide und DNA.
„Die Ergänzung unserer internen Expertise durch externe Zusammenarbeit hat für uns eine besondere Bedeutung, insbesondere in Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, in denen derzeit keine oder nur unzureichende Behandlungsoptionen verfügbar sind“, sagte Friedemann Janus, kommissarischer Leiter für Business Development in der Pharmaceuticals Division bei Bayer. „Der Zugang zu modernster LNP-Technologie durch die Vereinbarung mit Acuitas verleiht unseren Bemühungen im Bereich Gen-Editierung zusätzliche Geschwindigkeit.“ Jost Reinhardt, Leiter Zell- und Gentherapie bei Bayer, ergänzt. „Die klinisch validierte und skalierbare LNP-Technologie von Acuitas unserem Technologie-Repertoire hinzufügen zu können, ist ein weiterer wichtiger Schritt für uns, unsere Führungsposition im Bereich der Zell- und Gentherapien auszubauen.“
Auch Acuitas Therapeutics freut sich über die Zusammenarbeit im Bereich der Gentherapie. Geschäftsführer Dr. Thomas Madden betont: „Wir investieren stark in interne Forschung und Entwicklung, um unseren Partnern wie Bayer das sicherste und effektivste Produkt bieten zu können. Wir unterstützen unsere Partner dabei, die Entwicklung neuer Therapeutika voranzutreiben, um ungedeckten klinischen Bedarf zu decken. Wir freuen uns, mit dem Bayer-Team bei der Entwicklung von Arzneimitteln zusammenzuarbeiten, die zur Behandlung schwerwiegender Gesundheitsprobleme von Menschen weltweit bestimmt sind.“
Durch den Entwicklungsvertrag mit Lizenzoption erhalten das Leverkusener Pharmaunternehmen und seine auf Gentherapie spezialisierte Tochtergesellschaft Asklepios Biopharmaceutical (AskBio) Zugang zu Acuitas hochwirksamer ionisierbarer Lipidtechnologie und LNPs. Dies ermöglicht die effiziente und gezielte Abgabe von Gen-Editierungs-RNA-Komponenten an die Leber. Die Marktreife dieser Technologie, in Kombination mit der nachgewiesenen Skalierbarkeit der Fertigung hat das Potential die klinische Wirkstoffentwicklung der In-Vivo-Gen-Editierungsprogramme von Bayer und Askbio voranzutreiben. Finanzielle Details über die Zusammenarbeit wurden nicht bekanntgegeben.
Unter Gen-Editierung versteht man die gezielte Veränderung von genetischem Material. Es ermöglicht unterschiedliche Korrekturen an der DNA, durch die eine Reihe verschiedener therapeutischer Anwendungen möglich werden. Die Gen-Editierung kann innerhalb und außerhalb des Patienten angewendet werden, um eine Vielfalt an Erkrankungen zu behandeln und klinischen Nutzen zu bieten. Die Gen-Editierung zur therapeutischen Behandlung genetischer Erkrankungen, wie z.B. der Sichelzell-Anämie, kann ex vivo erfolgen, das heißt, es werden Zellen von Patienten entnommen, modifiziert und anschließend den Patienten wieder zugeführt. Bei der In-vivo-Gen-Editierung wird die DNA der Zellen direkt im Körper der Patienten verändert. Um die hierfür notwendigen verschiedenen Komponenten zum Zielorgan des Patienten zu transportieren, werden entsprechende Transporttechnologien eingesetzt, wie zum Beispiel LNPs.
